ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), ciddi hastalıkları bulunan kişilerin deneysel ilaçlara bireysel erişiminde kullanılan Form FDA 3926 için değişiklik önerisini incelemeye sundu. Federal Register’da 9 Ekim 2026’da yayımlanan bildirim, forma planlanan tedavi başlangıç tarihinin eklenmesini içeriyor.
Duyuru, yeni bir ilacın onaylandığını veya deneysel tedavilerin herkese açıldığını göstermiyor. Buradaki temel ayrım, belirli bir hastanın araştırma aşamasındaki ilaca erişebilmesi ile o ilacın genel kullanım için ruhsatlandırılması arasında.
Başvuru formunda hangi bilgiler değişiyor?
Öneri, formun “Tedavi Bilgileri” bölümündeki “Araştırma İlacının Adı” alanının “Planlanan Tedavi Başlangıç Tarihi” ile değiştirilmesini öngörüyor. Aynı bölümde FDA’nın ilgili ofisinin veya inceleme biriminin belirtilmesine ilişkin ifade de güncelleniyor.
Dokuzuncu bölümün başlığına ise yalnızca takip ve ek başvurular için kullanılacağını açıklayan bir ifade eklenmesi planlanıyor.
Teklif, ABD Yönetim ve Bütçe Ofisinin değerlendirmesine sunuldu. Bildirime göre yazılı görüşler 9 Kasım 2026’ya kadar iletilebilecek. Formun kullanım talimatları, değişikliklerin onaylanmasının ardından yenilenecek.
Deneysel ilaca kimler erişebiliyor?
FDA’nın “expanded access” olarak adlandırdığı genişletilmiş erişim yolu, ciddi veya yaşamı doğrudan tehdit eden hastalıkları bulunan kişiler için değerlendirilebiliyor. Karşılaştırılabilir ya da yeterli bir tedavi seçeneğinin bulunmaması ve hastanın klinik araştırmaya katılamaması temel koşullar arasında.
Olası yararın tedavinin risklerini haklı çıkarması gerekiyor. İlacın bu yolla sağlanması, geliştirme ve ruhsatlandırma için gerekli klinik araştırmaları da aksatmamalı.
Bu nedenle yalnızca hastalığın ağır olması, deneysel bir ilaca otomatik erişim sağlamıyor. Hastanın durumu, mevcut seçenekler ve araştırma ürününe ilişkin bilgiler birlikte değerlendiriliyor.
Erişim izni neden tedavinin kanıtlandığını göstermiyor?
Genişletilmiş erişimin amacı, klinik araştırma dışında tedavi olanağı sağlamaktır. Ancak erişim verilen araştırma ürününün ilgili kullanım için güvenli ve etkili olduğu FDA tarafından henüz doğrulanmış değildir.
İlaç hastaya yarar sağlayabilir, etkisiz kalabilir veya beklenmeyen ciddi yan etkilere yol açabilir. Başvuru formuna tarih eklenmesi de tek başına tedavinin daha etkili olacağını ya da erişimin kesin olarak hızlanacağını göstermez.
Türkiye’de insani amaçlı erken erişim nasıl işliyor?
Türkiye’deki çerçeve, TİTCK’nın İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu ile düzenleniyor. Kurumun 19 Ocak 2023 revizyonlu metni; mevcut tedavilerden sonuç alınamayan, uygun seçenekleri bulunmayan ve ciddi hastalıkları olan kişiler için koşulları tanımlıyor.
Kılavuz, ülkede tedavi seçeneği bulunmasına rağmen ilgili üründen daha yüksek yarar beklenen hastalara da yer veriyor. Hastanın programa uygunluğunu hekim değerlendiriyor; program ve hasta başvurularını destekleyici veya görevlendirdiği sözleşmeli araştırma kuruluşu Kuruma yapıyor.
Bu program kapsamında ilaç, destekleyici veya sözleşmeli araştırma kuruluşu tarafından ücretsiz sağlanıyor. Ancak bu hüküm, Türkiye’de ruhsatsız bütün ilaçların ücretsiz olduğu anlamına gelmiyor. Ayrıca FDA’nın form önerisi Türkiye’deki başvuru koşullarını değiştirmiyor.
TIBBİ UYARI
Deneysel ilaca erişim, kişisel kullanım kararıyla başlatılabilecek bir tedavi değildir. Uygunluk, beklenen yarar ve olası riskler hastayı izleyen hekim tarafından değerlendirilmelidir.
KAYNAKLAR
• FDA / Federal Register — Agency Information Collection Activities; Submission for Office of Management and Budget Review; Comment Request; Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use — 9 Ekim 2026.
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi — Expanded Access.
• Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu — İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu, EDİT-KLVZ-03 — 19 Ocak 2023 revizyonu; Türkiye İlaç Sanayi Derneğinin yayımladığı belge kopyası.
