Tekrarlayan solunum yolu papillomatozisinde yeni tedavi seçeneği

Kanser İmmünoterapisinde Yapay Zekâ Kayıt İnceleme Süresini Yüzde 43,5 Kısalttı

İçeriği Görüntüle

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 30 Ekim 2026’da, tekrarlayan solunum yolu papillomatozisi bulunan yetişkinlerde ameliyat sıklığını azaltmak amacıyla geliştirilen Voceryq’e hızlandırılmış onay verdi. Inovio Pharmaceuticals tarafından geliştirilen ürün, ABD’de onaylanan ilk plazmid DNA temelli immünoterapi oldu.
Hastalık, insan papilloma virüsünün özellikle HPV-6 ve HPV-11 tipleriyle ilişkili. Hava yollarında, çoğunlukla gırtlak ve ses tellerinde büyüyen iyi huylu oluşumlar ses kısıklığına, öksürüğe ve bazı hastalarda solunum güçlüğüne neden olabiliyor. Papillom adı verilen bu oluşumların cerrahiyle temizlendikten sonra yeniden büyümesi, tekrarlayan ameliyatları gerekli kılabiliyor.
Bağışıklık yanıtı DNA talimatlarıyla yönlendiriliyor
Voceryq, plazmid adı verilen iki küçük DNA halkası içeriyor. Bunlar hücrelere belirli HPV proteinleri ile bağışıklık yanıtını destekleyen IL-12 proteinini üretmeleri için genetik talimat taşıyor.
Tedavi, bağışıklık sisteminin hastalıkla ilişkili HPV proteinlerini taşıyan hücreleri tanımasını ve bu hücrelere karşı yanıt oluşturmasını sağlamak üzere tasarlandı. Onay, genel HPV enfeksiyonlarını veya HPV’ye bağlı bütün hastalıkları kapsamıyor.
Etkinlik değerlendirmesinde 26 hastanın 7’si ameliyatsız izlendi
Onayı destekleyen RRP-001 araştırması, 32 yetişkinin katıldığı Faz 1/2 çalışmasıydı. Ayrı bir kontrol grubu bulunmuyordu; katılımcılar ve araştırmacılar uygulanan tedaviyi biliyordu. Ameliyat sıklığı, hastaların tedavi öncesindeki kayıtlarıyla karşılaştırıldı.
FDA’nın etkinlik değerlendirmesine, önceki 12 ayda en az üç ameliyat geçirmiş 26 hasta alındı. Bu hastaların 7’sinde, yaklaşık yüzde 27’sinde, bir yıllık değerlendirme döneminde papillomların çıkarılması için yeni ameliyat gerekmedi.
“Tam yanıt” olarak adlandırılan bu sonuç, belirlenen süre boyunca ameliyat ihtiyacının olmamasını ifade ediyor. Virüsün tamamen temizlendiğini veya hastalığın kalıcı olarak iyileştiğini göstermiyor.
Araştırmanın 12 Şubat 2025’te Nature Communications’ta yayımlanan sonuçlarında ise 32 katılımcının 26’sında, yaklaşık yüzde 81’inde, önceki yıla göre ameliyat sayısının azaldığı bildirildi. Bu oran, ameliyatsız izlenen hastaların oranından farklı bir ölçütü yansıtıyor; yüzde 81’lik bir iyileşme veya hastalıktan kurtulma oranı anlamına gelmiyor.
Küçük ve kontrol grubu bulunmayan çalışma
Yayımlanan araştırmanın birincil amacı güvenlilik ve tedavinin tolere edilebilirliğini değerlendirmekti. Ameliyat sıklığındaki değişim ikincil değerlendirmeler arasındaydı.
Katılımcı sayısının azlığı, eş zamanlı kontrol grubunun bulunmaması ve ameliyat kararlarının merkezler arasında değişebilmesi, sonuçların yorumlanmasını sınırlıyor. Inovio tarafından finanse edilen araştırmada şirket, çalışma tasarımı ve veri analizinde de görev aldı.
Üç hafta arayla dört doz uygulanıyor
Onaylı uygulama şemasında ilk dozdan önce görülebilen papillomların cerrahiyle temizlenmesi gerekiyor. Ardından üç hafta arayla toplam dört doz kas içine uygulanıyor.
Tedavide kullanılan CELLECTRA 5PSP cihazı, kısa elektriksel uyarılarla DNA’nın hücrelere girişini kolaylaştırıyor. Elektroporasyon adı verilen bu işlem, cihazın kullanımında eğitimli sağlık personeli tarafından gerçekleştiriliyor.
Ürün bilgisinde en sık bildirilen yan etkiler arasında enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı, yorgunluk, tansiyon yükselmesi, bulantı ve baş dönmesi bulunuyor. Elektriksel uygulamaya bağlı geçici kasılmalar ve uygulama yerinde kanama da görülebiliyor. Çocuklarda güvenlilik ve etkinlik henüz belirlenmiş değil.
Klinik yarar ek araştırmayla doğrulanacak
Hızlandırılmış onay, tedavinin klinik yararının onay sonrası araştırmayla doğrulanmasını gerektiriyor. FDA’nın onay mektubunda, en az 50 yetişkin ve çocuk hastanın yer alacağı bir çalışma isteniyor. Bu araştırmada tedavi tamamlandıktan sonraki ameliyat ihtiyacının en az üç yıl değerlendirilmesi öngörülüyor.
Gelecek araştırmaya çocukların da alınması, mevcut onayın çocukları kapsadığı anlamına gelmiyor. Voceryq’in mevcut kullanım alanı yetişkin hastalarla sınırlı.
Ürünün “ilk” niteliği plazmid DNA teknolojisine ait. FDA, aynı hastalık için farklı bir teknoloji kullanan Papzimeos adlı immünoterapiyi Ağustos 2025’te onaylamıştı. İki tedavi arasında doğrudan karşılaştırmalı veri bulunmadığından, ayrı çalışmalardaki yanıt oranları üstünlük göstergesi olarak kullanılamıyor.
Inovio, Voceryq’in sipariş ve sevkiyatının yaklaşık 60 gün içinde başlamasını, tam ticari lansmanın ise 2027’nin ilk çeyreğinde yapılmasını beklediğini açıkladı. Bu takvim şirketin planını yansıtıyor; FDA onayı, ürünün hâlihazırda yaygın kullanıma sunulduğu anlamına gelmiyor.
KAYNAKLAR
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Yetişkinlerde tekrarlayan solunum yolu papillomatozisi için ilk plazmid DNA temelli immünoterapi onay açıklaması, 30 Ekim 2026.
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Voceryq onaylı ürün bilgisi, Ekim 2026.
• Nature Communications – Tekrarlayan solunum yolu papillomatozisinde INO-3107’nin etkinliğini, güvenliliğini ve bağışıklık yanıtını değerlendiren Faz 1/2 araştırması, 12 Şubat 2025.
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Voceryq hızlandırılmış onay mektubu ve onay sonrası araştırma yükümlülükleri, 30 Ekim 2026.
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Papzimeos onay açıklaması, 14 Ağustos 2025.
• Inovio Pharmaceuticals – Voceryq onayı ve ticari kullanıma sunma takvimi açıklaması, 30 Ekim 2026.