ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen kalıtsal bir nörodejeneratif hastalık olan ataksi-telenjiektazide önemli bir tedaviye onay verdi.
FDA, Aqneursa (levacetylleucine) oral süspansiyonunun, en az 15 kilogram ağırlığındaki çocuk ve yetişkin ataksi-telenjiektazi hastalarında ataksinin tedavisinde kullanılmasını onayladı.
Kararla birlikte Aqneursa, ataksi-telenjiektazili hastalarda ataksinin tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk tedavi oldu.
HASTALIK ÇOCUKLUKTA BAŞLAYABİLİYOR
Ataksi-telenjiektazi, ATM genindeki mutasyonların yol açtığı nadir ve kalıtsal bir nörodejeneratif hastalık.
Hastalık özellikle sinir sistemini etkiliyor. Kas kontrolü ve koordinasyonda ilerleyici kayıp olarak ortaya çıkan ataksi çoğunlukla erken çocukluk döneminde başlıyor.
Hastalarda ayrıca telenjiektaziler olarak adlandırılan küçük genişlemiş kan damarları, bağışıklık sistemi yetersizlikleri ve kanser riskinde artış görülebiliyor.
Ataksi-telenjiektazinin halen kesin bir tedavisi bulunmuyor. Özellikle hastalığın nörolojik belirtilerine yönelik tedavi seçenekleri oldukça sınırlı.
73 HASTALIK ÇALIŞMA ONAYA DAYANAK OLDU
Aqneursa’nın etkinliği, ataksi-telenjiektazi tanısı doğrulanmış 4 yaş ve üzerindeki 73 hastanın katıldığı randomize, çift kör, plasebo kontrollü ve iki dönemli çapraz bir klinik çalışmada değerlendirildi.
Çalışmaya 26 yetişkin ve 47 çocuk hasta katıldı. Hastaların ortanca yaşı 13 olurken yaş aralığı 4 ile 50 arasında değişti.
Katılımcılar, bir dönemde Aqneursa diğer dönemde plasebo alacak şekilde gruplandırıldı. Her tedavi dönemi 12 hafta sürdü. Toplam 70 hasta çalışmayı tamamladı.
YÜRÜME, OTURMA, DURUŞ VE KONUŞMA DEĞERLENDİRİLDİ
Tedavinin etkinliğini belirlemek amacıyla fonksiyonel Ataksi Değerlendirme ve Derecelendirme Ölçeği (fSARA) kullanıldı.
Bu değerlendirme; yürüme, oturma, ayakta duruş ve konuşma bozukluğu gibi nörolojik işlevleri ölçüyor.
FDA’nın açıklamasına göre hastalar Aqneursa kullandıkları dönemde, plasebo kullandıkları döneme kıyasla fSARA değerlendirmesinde daha iyi sonuçlar gösterdi. Bulgular nörolojik fonksiyonlarda anlamlı iyileşmeye işaret etti.
İLAÇ DAHA ÖNCE BAŞKA BİR NADİR HASTALIK İÇİN ONAYLANMIŞTI
Aqneursa yeni bir ilaç değil. İlaç, 2024 yılında Niemann-Pick hastalığı tip C’nin nörolojik belirtilerinin tedavisi için FDA onayı almıştı.
Yeni karar ise ilacın kullanım alanını ataksi-telenjiektaziye genişletti ve bu hastalıkta ataksi için ilk FDA onaylı tedavinin önünü açtı.
YAN ETKİLER DE AÇIKLANDI
FDA’ya göre ataksi-telenjiektazili hastalarda en sık bildirilen advers reaksiyonlar düşme, ciltte yırtılma ve idrar yolu enfeksiyonu oldu.
İlacın hayvan çalışmalarından elde edilen verilere göre fetüse zarar verme potansiyeli bulunduğu da bildirildi.
Aqneursa ile N-asetil-DL-lösinin birlikte kullanılmaması gerekiyor. P-glikoprotein substratı olan ilaçları kullanan hastaların ise olası advers reaksiyonlar açısından daha yakından takip edilmesi öneriliyor.
ÖNCELİKLİ İNCELEME ALDI
Aqneursa, ataksi-telenjiektazi endikasyonu için Yetim İlaç statüsü ve FDA’nın Öncelikli İnceleme programına alınmıştı.
Onay IntraBio Inc. şirketine verildi.
Yeni onay, hastalığın kesin tedavisi anlamına gelmiyor. Ancak ilerleyici denge ve koordinasyon bozukluğunun hastaların günlük yaşamını ciddi şekilde etkileyebildiği ataksi-telenjiektazide, nörolojik belirtilere yönelik ilk FDA onaylı tedavinin kullanıma girmesi açısından önemli bir gelişme olarak öne çıkıyor.
TIBBİ UYARI
Bu içerik bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır. İlaçların kullanımı, değiştirilmesi veya bırakılması konusunda karar mutlaka hekim tarafından hastanın klinik durumuna göre verilmelidir.
KAYNAKLAR
U.S. Food and Drug Administration (FDA)
FDA – Aqneursa Ataxia-Telangiectasia Approval
ClinicalTrials.gov – NCT06673056
