Bulgular, nadir görülen bu diyabet grubunda tedavi seçeneklerinin genişleyebileceğine işaret ederken, araştırmacılar daha uzun süreli çalışmalara ihtiyaç olduğunu vurguluyor.
HNF1A-MODY (MODY3) adı verilen kalıtsal diyabet türüne sahip erişkinlerde gerçekleştirilen yeni bir klinik araştırma, empagliflozin etken maddeli ilacın mevcut tedavilere eklendiğinde kan şekeri kontrolünü belirgin şekilde iyileştirdiğini ortaya koydu.[1] Danimarka’da iki uzman diyabet merkezinin iş birliğiyle yürütülen ve hakemli bir bilimsel dergide yayımlanan çalışma, bu nadir diyabet tipinde SGLT2 inhibitörlerinin beklenenden daha etkili olabileceğini gösterdi.[1]
HNF1A-MODY nedir?
HNF1A-MODY, tek bir gendeki kalıtsal değişiklik nedeniyle gelişen monogenik diyabet türlerinden biridir. Tip 1 ve Tip 2 diyabetle karıştırılabildiği için birçok hastada doğru tanı gecikebiliyor.[1]
Bu hastalarda ilk tercih tedavi genellikle sülfonilüre grubu ilaçlar olsa da zaman içinde kan şekeri kontrolünün bozulması nedeniyle ek tedavilere ihtiyaç duyulabiliyor.[1]
Randomize kontrollü çalışma nasıl yapıldı?
Araştırma, çift kör, plasebo kontrollü ve çapraz tasarımlı klinik çalışma olarak planlandı.[1]
Çalışmaya HNF1A-MODY tanısı bulunan 19 erişkin dahil edildi. Bunlardan 18’i araştırmayı tamamladı. Katılımcılar dört hafta boyunca empagliflozin 25 mg veya plasebo kullandı. Ardından iki haftalık ilaç arınma döneminin ardından tedaviler yer değiştirdi.[1]
Araştırmanın temel değerlendirme ölçütü, sürekli glukoz izleme sistemiyle ölçülen ortalama kan şekeri düzeyi oldu.[1]
Kan şekeri düzeylerinde belirgin düşüş görüldü
Araştırmada empagliflozin kullanan dönemde ortalama glukoz düzeyi plaseboya kıyasla 2,3 mmol/L daha düşük bulundu. Bu fark istatistiksel olarak anlamlıydı.[1]
Ayrıca açlık kan şekeri değerlerinde de iyileşme gözlendi.[1]
Araştırmacılar, tedavinin hipoglisemi yani kan şekerinin aşırı düşmesi riskini anlamlı biçimde artırmadığını bildirdi.[1]
Güvenlik verileri ne gösterdi?
Çalışmada bildirilen yan etkilerin büyük bölümü hafif ve geçici nitelikteydi.[1]
Empagliflozin nedeniyle ciddi yan etki gelişmediği ve hiçbir katılımcının tedaviyi bu nedenle bırakmadığı aktarıldı.[1]
Bulgular neden önemli?
Empagliflozin, Tip 2 diyabet tedavisinde uzun süredir kullanılan bir SGLT2 inhibitörü. Ancak HNF1A-MODY’de görev yapan genin aynı zamanda böbrekteki SGLT2 mekanizmasının düzenlenmesinde rol alması nedeniyle bu ilaç grubunun etkili olup olmayacağı uzun süredir tartışılıyordu.[1]
Yeni klinik çalışma, bu biyolojik belirsizliğe rağmen ilacın HNF1A-MODY hastalarında anlamlı glukoz düşürücü etki sağlayabildiğini gösterdi.[1]
Araştırmacılar, elde edilen sonuçların bu hasta grubunda tedavi seçeneklerini genişletebileceğini ancak çalışmanın yalnızca 18 katılımcıyla ve dört haftalık izlem süresiyle yürütüldüğünü belirterek daha büyük ve uzun dönemli araştırmaların gerekli olduğunu ifade etti.[1]
Bu nedenle bulgular umut verici olsa da tedavi yaklaşımını tek başına değiştirecek düzeyde kesin kanıt olarak değerlendirilmiyor.[1]
Kaynaklar
[1] Henrik Maagensen ve ark. Empagliflozin in HNF1A-MODY (MODY3): A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Crossover Trial. Diabetes Care. 2026. DOI: 10.2337/dc25-2572.
