Nadir hastalıklar alanında dikkat çeken yeni bir ilaç onayı Avustralya’dan geldi. Avustralya İlaç Kurumu TGA, donidalorsen etken maddeli Zirdawny adlı ilacı, 12 yaş ve üzerindeki ergenler ile yetişkinlerde herediter anjiyoödem ataklarının rutin önlenmesi amacıyla onayladı.
Herediter anjiyoödem, vücudun farklı bölgelerinde ani ve tekrarlayan şişlik ataklarıyla seyreden nadir, kalıtsal bir hastalık olarak biliniyor. Ataklar yüz, el, ayak, karın ve solunum yollarını etkileyebiliyor. Özellikle boğaz ve hava yolunu tutan ataklar hayatı tehdit edebildiği için hastalıkta koruyucu tedaviler büyük önem taşıyor.
Donidalorsen, RNA hedefli antisens oligonükleotid sınıfında yer alan bir tedavi. İlaç, herediter anjiyoödem ataklarında rol oynayan prekallikrein üretimini azaltmayı hedefliyor. Böylece atakların sıklığını düşürerek hastaların acil tedavi ihtiyacını ve yaşam kalitesini etkileyen belirsizliği azaltması amaçlanıyor. Reuters’ın daha önce aktardığı FDA onayı haberinde de donidalorsenin aylık HAE ataklarını plaseboya kıyasla anlamlı ölçüde azalttığı bildirilmişti.
Tedavinin önemi, hastalığın tamamen ortadan kaldırılmasından değil, atakların önlenmesine yönelik yeni ve hedefli bir seçenek sunmasından kaynaklanıyor. Herediter anjiyoödemde mevcut tedaviler bulunsa da bazı hastalarda atakların kontrol altına alınması, uygulama sıklığı, erişim ve yaşam kalitesi açısından hâlâ önemli ihtiyaçlar bulunuyor.
Donidalorsen daha önce ABD, Avrupa Birliği ve İngiltere’de de herediter anjiyoödem ataklarının önlenmesi için onay almıştı. İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu MHRA, Mayıs 2026’da donidalorseni 12 yaş ve üzeri hastalarda anjiyoödem ataklarını önlemek için onayladığını duyurmuştu.
Türkiye açısından bakıldığında gelişme, nadir hastalıklar ve immünoloji-alerji alanında yakından izlenmesi gereken bir dosya niteliği taşıyor. İlacın farklı büyük pazarlarda art arda onay alması, ilerleyen dönemde Türkiye’de ruhsat ve geri ödeme süreçleri açısından da gündeme gelme ihtimalini artırabilir. Ancak Türkiye’de kullanıma girebilmesi için ayrıca ulusal ruhsatlandırma, erişim ve geri ödeme değerlendirmelerinin tamamlanması gerekiyor.
