Rett sendromu tedavisinde Avrupa’dan dikkat çeken bir gelişme geldi. Avrupa İlaç Ajansı’nın beşeri tıbbi ürünler komitesi CHMP, trofinetide etken maddeli Daybu adlı ilaç için yeniden inceleme sürecinin ardından olumlu görüş bildirdi.
EMA açıklamasına göre ilaç, 5 yaş ve üzerindeki çocuklar ile yetişkinlerde Rett sendromuna bağlı nörodavranışsal belirtilerin tedavisi için değerlendirildi. Bu belirtiler arasında tekrarlayıcı el hareketleri, huzursuzluk, duygu durum sorunları, anksiyete, uyku problemleri ve iletişim güçlükleri yer alıyor.
Kararın dikkat çekici yanı, CHMP’nin daha önce aynı başvuru için olumsuz görüş bildirmiş olması. Firma tarafından yapılan yeniden inceleme başvurusunun ardından komite bu kez ruhsatlandırma yönünde olumlu kanaat açıkladı.
İlacın başvuru sahibi Acadia Pharmaceuticals Netherlands B.V. olarak bildirildi. Avrupa Komisyonu nihai onayı verirse Daybu, Rett sendromunun nörodavranışsal belirtilerine yönelik Avrupa’da ruhsat alan önemli tedavi seçeneklerinden biri haline gelecek.
Rett sendromu çoğunlukla kız çocuklarında görülen, gelişimsel gerileme, konuşma ve motor beceri kaybı, el hareketlerinde bozulma ve nörolojik belirtilerle seyreden nadir bir hastalık olarak biliniyor. Mevcut tedaviler çoğunlukla belirtileri yönetmeye, rehabilitasyona ve destekleyici bakıma dayanıyor. Bu nedenle hastalığın davranışsal ve nörolojik yükünü azaltmaya yönelik her yeni seçenek hasta aileleri açısından büyük önem taşıyor.
Trofinetide’in önemi, hastalığı tamamen ortadan kaldırmasından değil, Rett sendromunda uzun süredir sınırlı kalan ilaç seçenekleri arasına hedefli bir tedavi yaklaşımı ekleme ihtimalinden kaynaklanıyor. Bununla birlikte tedavinin klinik etkisi, yan etki profili ve gerçek yaşamda sağlayacağı fayda yakından izlenecek.
Türkiye açısından bakıldığında gelişme, nadir hastalıklar ve çocuk nörolojisi alanında takip edilmesi gereken bir dosya niteliği taşıyor. Avrupa onayının kesinleşmesi halinde ilacın Türkiye’de erişim, ruhsatlandırma ve geri ödeme süreçleri hasta aileleri ve uzmanlar tarafından yakından izlenecektir.