Kanser tedavisinde tümörün yalnızca hangi organda ortaya çıktığına değil, taşıdığı moleküler ve genetik özelliklere göre tedavi seçilmesini amaçlayan yaklaşım giderek daha fazla öne çıkıyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesinin Mayıs 2026'da verdiği üç ayrı onay ile metastatik pankreas kanserinde açıklanan Faz 3 sonuçları, bu dönüşümün farklı kanser türlerindeki yansımalarını ortaya koydu.
Yeni gelişmeler safra yolu kanseri, nadir görülen bir kan kanseri olan blastik plazmasitoid dendritik hücreli neoplazm, belirli bir genetik özelliğe sahip ileri meme kanseri ve daha önce tedavi görmüş metastatik pankreas kanserini kapsıyor.
Safra yolu kanserinde NRG1 füzyonuna yönelik tedavi
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, 8 Mayıs 2026'da zenocutuzumab-zbco adlı ilacı, tümöründe NRG1 gen füzyonu bulunan belirli kolanjiyokarsinom hastalarının tedavisi için onayladı.
Onay; hastalığı ileri evrede bulunan, ameliyatla çıkarılamayan veya başka organlara yayılmış olan ve daha önce sistemik tedavi almasına rağmen hastalığı ilerleyen yetişkinleri kapsıyor. Bu nedenle ilaç tüm safra yolu kanseri hastaları için değil, oldukça nadir görülen belirli bir moleküler alt grup için kullanılabilecek.
Tedavinin etkinliği, ileri evre solid tümörlü hastaların değerlendirildiği eNRGy klinik araştırmasındaki verilere dayandı. NRG1 füzyonu taşıyan, ameliyat edilemeyen veya metastatik kolanjiyokarsinomlu 22 hasta çalışmaya alındı ve bunların 19'u etkinlik açısından değerlendirilebildi.
Hastaların yüzde 36,8'inde tümörün tedaviye belirgin yanıt verdiği saptandı. Yanıt süresi 2,8 ay ile 12,9 ay arasında değişti.
Sonuçlar önemli olmakla birlikte değerlendirilen hasta sayısının düşük olması, NRG1 füzyonlu kolanjiyokarsinomun son derece nadir görülmesiyle ilişkili. Bulgular bu nedenle geniş kolanjiyokarsinom hasta grubuna genellenemiyor.
Nadir kan kanseri BPDCN için yeni ilaç
Mayıs ayının son günlerinde gelen bir başka karar, son derece nadir ve agresif seyredebililen bir kan kanserini ilgilendirdi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, 27 Mayıs 2026'da pivekimab sunirine-pvzy adlı ilacı yetişkin blastik plazmasitoid dendritik hücreli neoplazm hastalarının tedavisi için onayladı.
İlaç, kanser hücrelerinin yüzeyinde bulunan CD123 adlı yapıyı hedefleyen antikor-ilaç bileşiği olarak geliştirildi. Basit ifadeyle tedavi, kanser hücresindeki belirli bir hedefi tanıyarak hücreye etkili bir ilaç yükü ulaştırmayı amaçlıyor.
Onayın temelini oluşturan CADENZA araştırmasında daha önce tedavi almamış 33 hasta ile hastalığı tekrarlayan veya tedaviye dirençli hale gelen 51 hasta değerlendirildi.
Daha önce tedavi almamış 33 hastanın 23'ünde tam remisyon veya klinik tam remisyon elde edildi. Bu, yüzde 69,7'lik bir orana karşılık geldi. Bu grupta yanıtın ortanca süresi 9,7 ay olarak hesaplandı.
Hastalığı tekrarlayan veya tedaviye dirençli 51 hastada ise sekiz kişide tam veya klinik tam remisyon görüldü. Bu gruptaki oran yüzde 15,7 olarak kaydedildi.
Tedavinin önemli güvenlilik uyarıları da bulunuyor. İlacın reçete bilgilerinde karaciğer hasarı ve hepatik veno-oklüzif hastalık dahil ciddi karaciğer sorunlarına ilişkin en üst düzey uyarı yer alıyor. Bu nedenle tedavinin yararları kadar olası ciddi yan etkilerinin de klinik değerlendirmede dikkate alınması gerekiyor.
ESR1 mutasyonlu meme kanserinde yeni seçenek
Meme kanserinde de genetik özelliklere göre tedavi seçimine yönelik yeni bir adım atıldı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, 1 Mayıs 2026'da vepdegestrant adlı ağızdan kullanılan ilacı, östrojen reseptörü pozitif, HER2 negatif ve ESR1 mutasyonu taşıyan ileri veya metastatik meme kanseri bulunan yetişkinler için onayladı.
Onay, en az bir basamak hormon tedavisinin ardından hastalığı ilerleyen ve ESR1 mutasyonu onaylı bir testle belirlenen hastaları kapsıyor.
Vepdegestrant, kanser hücrelerinin büyümesinde rol oynayan östrojen reseptörünü parçalanmak üzere hedefleyen yeni nesil ilaç teknolojilerinden biri.
VERITAC-2 adlı randomize klinik araştırmaya toplam 624 hasta katıldı. Bu hastaların 270'inin tümöründe ESR1 mutasyonu bulunuyordu. Hastalar vepdegestrant veya hormon tedavisinde kullanılan fulvestrant almak üzere iki gruba ayrıldı.
ESR1 mutasyonu taşıyan hastalarda hastalığın ilerlemeden kontrol altında tutulduğu ortanca süre vepdegestrant grubunda 5 ay, fulvestrant grubunda ise 2,1 ay olarak hesaplandı. İstatistiksel analiz, hastalığın ilerlemesi veya ölüm riskinin vepdegestrant grubunda daha düşük olduğunu gösterdi.
Tümörün belirgin biçimde küçüldüğü hastaların oranı vepdegestrant grubunda yüzde 19, karşılaştırma grubunda yüzde 4 olarak bildirildi.
Araştırmanın genel sağkalıma ilişkin verileri ise ilk analiz sırasında henüz olgunlaşmamıştı. Bu nedenle ilacın hastaların toplam yaşam süresi üzerindeki etkisi konusunda daha uzun süreli izlem gerekiyor.
Pankreas kanserinde 500 hastalık Faz 3 çalışması
Dört gelişme arasında en güçlü klinik araştırma sonuçlarından biri metastatik pankreas kanserinden geldi.
RASolute 302 adlı Faz 3 araştırmasında daraxonrasib, daha önce tedavi görmüş metastatik pankreas duktal adenokarsinomu bulunan hastalarda standart kemoterapiyle karşılaştırıldı.
Çalışmaya toplam 500 hasta katıldı. Hastaların 248'i daraxonrasib, 252'si ise araştırmacının seçtiği standart kemoterapiyi aldı.
Araştırmanın genel hasta grubunda daraxonrasib kullananlarda ortanca genel sağkalım 13,2 ay olarak hesaplandı. Kemoterapi grubunda bu süre 6,7 ayda kaldı.
İstatistiksel analizde ölüm riskinin daraxonrasib grubunda kemoterapi grubuna göre yüzde 60 daha düşük olduğu görüldü.
Hastalığın ilerlemeden kontrol altında tutulduğu ortanca süre de daraxonrasib grubunda 7,2 ay, kemoterapi grubunda 3,6 ay olarak belirlendi.
Tedaviye objektif yanıt oranı daraxonrasib alanlarda yüzde 31,6'ya ulaşırken kemoterapi grubunda yüzde 11,2 olarak kaydedildi.
Çalışmaya katılan hastaların yüzde 91,8'inde RAS G12 mutasyonu bulunuyordu. Bu hasta grubunda da ortanca genel sağkalım daraxonrasib ile 13,2 ay, kemoterapiyle 6,6 ay olarak hesaplandı.
Yan etkiler de karşılaştırıldı
Tedavilerin değerlendirilmesinde yalnızca tümör üzerindeki etkinlik değil, hastaların karşılaştığı yan etkiler de önem taşıyor.
RASolute 302 çalışmasında üçüncü derece veya daha ağır yan etkiler daraxonrasib grubundaki hastaların yüzde 61,8'inde, kemoterapi grubundakilerin ise yüzde 69,6'sında görüldü.
Tedaviyle ilişkili yan etkiler nedeniyle ilacı tamamen bırakmak zorunda kalanların oranı daraxonrasib grubunda yüzde 1,2 iken kemoterapi grubunda yüzde 11,2 oldu.
Bu sonuçlar daraxonrasib için güçlü Faz 3 kanıtı sağlıyor. Ancak klinik araştırmada başarılı sonuç elde edilmesi ile bir ilacın düzenleyici kurum tarafından ruhsatlandırılması aynı anlama gelmiyor. Daraxonrasib verileri klinik araştırma sonuçlarını ifade ediyor ve ilaç bu haber kapsamında FDA onaylı bir pankreas kanseri tedavisi olarak değerlendirilmemeli.
Kanser tedavisinde genetik testlerin ağırlığı artıyor
Dört gelişmenin ortak noktası, kanser tedavisinde moleküler özelliklerin giderek daha belirleyici hale gelmesi.
NRG1 füzyonu ve ESR1 mutasyonu doğrudan belirli hasta gruplarını tedaviyle eşleştirmeye yardımcı olurken, CD123 gibi hücresel hedefler yeni ilaçların geliştirilmesinde kullanılıyor. RAS yolunun hedeflenmesi ise pankreas kanseri gibi tedavisi güç tümörlerde uzun süredir araştırılan alanlardan biri.
Bu yaklaşım, aynı organda gelişen iki kanserin moleküler açıdan birbirinden farklı olabileceği ve dolayısıyla aynı tedaviye aynı şekilde yanıt vermeyebileceği gerçeğine dayanıyor.
Yeni ilaç onayları ve Faz 3 sonuçları bu nedenle bütün kanser hastaları için ortak bir tedavi anlamına gelmiyor. Hastanın kanser türü, hastalığın evresi, tümörün moleküler özellikleri, daha önce kullanılan tedaviler ve genel sağlık durumu hangi tedavinin uygun olduğunun belirlenmesinde birlikte değerlendiriliyor.
KAYNAKLAR
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Zenocutuzumab-zbco kolanjiyokarsinom onay kararı, 8 Mayıs 2026
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Pivekimab sunirine-pvzy BPDCN onay kararı, 27 Mayıs 2026
• ABD Gıda ve İlaç Dairesi – Vepdegestrant meme kanseri onay kararı, 1 Mayıs 2026
• Amerikan Klinik Onkoloji Derneği – RASolute 302 Faz 3 araştırması
• Journal of Clinical Oncology – RASolute 302 Faz 3 araştırma sonuçları
• The New England Journal of Medicine – RASolute 302 Faz 3 araştırması
