Karar, daha önce hızlandırılmış onay alan ilacın klinik faydasını doğrulayan verilerin ardından geldi ve genetik testlerin kanser tedavisindeki önemini bir kez daha gündeme taşıdı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), selpercatinib (Retevmo) adlı hedefe yönelik ilaca, RET gen füzyonu pozitif, lokal ileri veya metastatik solid tümörlerin tedavisinde geleneksel onay verdi. İlaç, hastalığı önceki sistemik tedaviye rağmen ilerleyen veya uygun başka tedavi seçeneği bulunmayan erişkinler ile 2 yaş ve üzerindeki çocuk hastalarda kullanılabilecek.
Selpercatinib hangi hastalar için onay aldı?
Yeni onay, tüm kanser türlerini değil, RET gen füzyonu adı verilen belirli bir genetik değişikliği taşıyan tümörleri kapsıyor. RET gen füzyonu; akciğer kanseri, tiroit kanseri, pankreas kanseri, safra yolu kanseri, kolorektal kanser ve bazı nadir tümörlerde görülebilen bir moleküler değişiklik olarak biliniyor. Bu nedenle ilacın kullanılabilmesi için hastalarda FDA onaylı bir genetik testle RET füzyonunun gösterilmesi gerekiyor. [1]
Hedefe yönelik tedavi nasıl çalışıyor?
Selpercatinib, RET inhibitörü olarak adlandırılan hedefe yönelik bir ilaç sınıfında yer alıyor. RET genindeki anormal sinyalleri baskılayarak kanser hücrelerinin büyümesini ve çoğalmasını yavaşlatmayı amaçlıyor. Klasik kemoterapiden farklı olarak yalnızca belirli genetik değişikliği taşıyan tümörlerde etkili olması bekleniyor. [1]
Tam onay ne anlama geliyor?
FDA, selpercatinibe bu kullanım alanı için 2022 yılında hızlandırılmış onay vermişti. Hızlandırılmış onay sistemi, ciddi hastalıklarda umut vadeden ilaçların daha erken erişime açılmasını sağlıyor ancak daha sonra ilacın klinik yararını doğrulayan ek çalışmaların tamamlanmasını şart koşuyor.
Son açıklamayla birlikte FDA, doğrulayıcı klinik verilerin yeterli bulunmasının ardından ilacın bu endikasyondaki statüsünü geleneksel (tam) onaya yükseltti.
Klinik çalışmalarda hangi sonuçlar elde edildi?
FDA’nın değerlendirmesi, çok merkezli açık etiketli LIBRETTO-001 çalışmasının sonuçlarına ve daha önce RET füzyonlu akciğer ile tiroit kanserlerinden elde edilen destekleyici verilere dayanıyor. Çalışmalarda ilacın farklı RET füzyonlu solid tümörlerde anlamlı tümör yanıtları sağlayabildiği gösterildi. Bu veriler, hızlandırılmış onayın kalıcı hale getirilmesinde etkili oldu.
Yan etkiler neler?
FDA’ya göre selpercatinib tedavisi sırasında görülebilen yaygın yan etkiler arasında:
- Karaciğer enzimlerinde yükselme
- Yüksek tansiyon
- İshal
- Ağız kuruluğu
- Yorgunluk
- Kabızlık
- Karın ağrısı
- Döküntü
- Ödem
yer alıyor. Tedavi süresince karaciğer fonksiyonları ve diğer klinik bulguların düzenli izlenmesi öneriliyor. [1]
Türkiye’de kullanılıyor mu?
Selpercatinib, bazı ülkelerde belirli RET değişikliklerine sahip kanserler için ruhsatlı olarak kullanılıyor. Ancak bu yeni FDA kararı ABD düzenleyici otoritesinin onayını ifade ediyor. İlacın Türkiye’deki ruhsat ve geri ödeme durumu ise ulusal düzenleyici kurumların kararlarına bağlı olarak değerlendiriliyor.
Sık Sorulan Sorular
Selpercatinib kemoterapi mi?
Hayır. Selpercatinib, belirli genetik değişikliği hedefleyen bir hedefe yönelik kanser ilacıdır.
Her kanser hastası bu ilacı kullanabilir mi?
Hayır. Yalnızca RET gen füzyonu pozitif olduğu doğrulanmış ve onay kapsamındaki hastalar için uygundur.
Tedaviye başlamadan önce genetik test gerekli mi?
Evet. İlacın kullanılabilmesi için FDA onaylı bir testle RET gen füzyonunun gösterilmesi gerekiyor. [1]
Bu karar tümörün bulunduğu organdan bağımsız mı?
Evet. Onay, belirli organlardan çok RET gen füzyonu taşıyan solid tümörlere yönelik “tümör agnostik” yaklaşımı destekleyen bir düzenleme niteliği taşıyor. [1]
Sonuç
FDA’nın selpercatinib için verdiği geleneksel onay, kanser tedavisinde genetik temelli kişiselleştirilmiş yaklaşımın önemini güçlendiren gelişmelerden biri olarak değerlendiriliyor.
Bununla birlikte ilaç her kanser hastası için uygun değil. Tedavi kararı; tümörün genetik özellikleri, hastanın genel durumu ve onkoloji ekibinin değerlendirmesi doğrultusunda verilmeli.
Kaynaklar
[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA), FDA Grants Traditional Approval to Selpercatinib for Locally Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Solid Tumors.
[2] U.S. Food and Drug Administration (FDA), FDA Approves Selpercatinib for Locally Advanced or Metastatic RET Fusion-Positive Solid Tumors.
[3] LIBRETTO-001 Klinik Çalışması, FDA değerlendirme dosyasında yer alan etkinlik ve güvenlilik verileri.
