Nöbetçi Eczaneler
ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) kısa süre önce onayladığı yeni ilaç, mirdametinib, hem çocuklar hem de yetişkinler için yeni bir tedavi umudu sundu.
Tümörlerde Belirgin Küçülme Sağlıyor
Nörofibromatozis, sinir kılıfı hücrelerinden kaynaklanan ve vücutta çok sayıda iyi huylu tümörle seyreden genetik bir hastalık olarak biliniyor. Özellikle “plexiform nörofibrom” adı verilen tümörler, yaşam kalitesini ciddi şekilde etkileyebiliyor.
Yeni onaylanan mirdametinib ilacının klinik denemelerinde, hastaların yaklaşık yarısında tümör hacminde %40’ın üzerinde küçülme tespit edildi. Uzmanlara göre bu sonuç, NF1 tedavisinde şimdiye kadar elde edilen en başarılı verilerden biri olarak değerlendiriliyor.
Cerrahi Zor, İlaç Tedavisi Alternatif Oldu
Plexiform nörofibromlar genellikle sinirlerin etrafını sardığı için cerrahi olarak çıkarılması oldukça güç. Bu nedenle, hedefe yönelik ilaçlar NF1 tedavisinde devrim niteliği taşıyor.
Mirdametinib ve daha önce onaylanan selumetinib (Koselugo) isimli ilaçlar, MEK inhibitörü grubunda yer alıyor. Bu ilaçlar tümör hücrelerinin büyümesini baskılayarak ilerlemeyi yavaşlatıyor ve semptomları hafifletiyor.
Erken Tanı ve Takip Hayati Önemde
Uzmanlar, NF1 hastalığında erken tanının ve düzenli takibin büyük önem taşıdığını vurguluyor. Deride görülen kahverengi lekeler, koltuk altı veya kasıkta çillenme, cilt altı nodüller ve görme bozuklukları, hastalığın ilk belirtileri arasında yer alıyor.
Düzenli manyetik rezonans (MR) kontrolleri, olası tümör büyümelerinin erken fark edilmesini sağlıyor. Ayrıca ağrı, fonksiyon kaybı veya kozmetik problemler yaşayan hastalarda fizik tedavi, psikolojik destek ve ağrı yönetimi uygulamaları da tedaviye entegre ediliyor.
Türkiye’de Multidisipliner Yaklaşım Gerekiyor
Türkiye’de nörofibromatozis hastalarının sayısı tam olarak bilinmese de, her 3.000 doğumda bir görüldüğü tahmin ediliyor. Genetik danışmanlık, dermatoloji, nöroloji, onkoloji ve plastik cerrahi branşlarının birlikte çalıştığı merkezlerin sayısının artırılması, tedavi başarısını doğrudan etkileyen faktörlerden biri olarak öne çıkıyor.
Yeni ilaçların ülkemizdeki erişim süreçlerinin hızlanması ve sigorta kapsamına alınması halinde, NF1 hastaları için tedavi sürecinin çok daha umut verici hale geleceği değerlendiriliyor.